Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen die worden gebruikt om zeldzame ziekten te behandelen. Ze worden ook wel "weesjes" genoemd. Het lijkt erop dat als de ziekte zeldzaam is, het moeilijk is om eraan te voldoen.
Er is eigenlijk een paradox aan het werk. Ondanks de zeldzaamheid zijn er in totaal veel patiënten met dergelijke diagnoses. In Europese landen zijn er bijvoorbeeld 30 miljoen, dat wil zeggen dat ongeveer elke 15e persoon lijdt aan een weesziekte. Speciale medicijnen zijn bedoeld voor hun behandeling.
Weesgeneesmiddelenregistratie
Deze medicijnen volgen meestal hetzelfde productie- en registratiepad als conventionele medicijnen. Maar ze krijgen een aantal voordelen die fabrikanten aanmoedigen om in hun ontwikkelingen te investeren.
Overheidsinterventie om de productie te ondersteunen kan op verschillende manieren: belastingvoordelen en stimulansen, vereenvoudigde toegang tot de binnenlandse markt, ontwikkelingssubsidies, uitgebreide marktexclusiviteit.
Wie geeft status
Weesgeneesmiddelstatus toegewezengeneesmiddelen door het Comité voor weesgeneesmiddelen, Europees Geneesmiddelenbureau. Daarna goedgekeurd door de Europese Commissie. Pas daarna wordt het kentekenbewijs afgegeven.
Vereisten
Om een aanvraag voor de status van weeskind te kunnen goedkeuren, moet deze aan de volgende vereisten voldoen:
- Moet worden gebruikt om een levensbedreigende of chronische ziekte te diagnosticeren, behandelen of voorkomen.
- De ziekte mag niet meer dan 5 van de 10.000 mensen in de Europese Unie treffen, anders zou het onwaarschijnlijk moeten zijn dat de verkoop van een farmaceutisch product de kosten dekt die nodig zijn om het te ontwikkelen.
- Er is geen geschikte methode voor het diagnosticeren, behandelen of voorkomen van de ziekte of, als het is gemaakt, het betreffende medicijn patiënten met een dergelijke aandoening zou moeten helpen.
Op het niveau van de wet
In Rusland werd eind maart 2010 het wetsvoorstel "Over de circulatie van geneesmiddelen" goedgekeurd, dat voorziet in staatsregulering van prijzen voor medicijnen die als essentieel en vitaal worden beschouwd. Tegelijkertijd werd in de definitieve versie geen melding gemaakt van de zogenaamde weesgeneesmiddelen. Een dergelijke wijziging verdween uit de wet na de eerste proeflezing door de Doema.
Hierdoor hebben enkele tientallen liefdadigheidsstichtingen zich verenigdin een toespraak tot de president van Rusland. Ze vroegen om de circulatie van weesgeneesmiddelen te legaliseren en het regime voor hun invoer en registratie in het land te vereenvoudigen.
Als gevolg hiervan werd een officiële verklaring gepubliceerd op de website van het ministerie van Volksgezondheid. Zo is de procedure voor het importeren van dergelijke medicijnen vereenvoudigd. Nu is het niet meer dan 5 dagen.
Importvergunning voor persoonlijk gebruik wordt afgegeven in elektronisch formaat met een digitale handtekening. Hierdoor hoeven patiënten uit afgelegen regio's de hoofdstad niet te bezoeken, maar in de rij te staan bij de kantoren om toestemming te krijgen.
Weesziekten
Voorbeelden van weesziekten zijn:
- Mucopolysacharidose. Erfelijke ziekte in ernstige vorm, die stofwisselingsstoornissen betreft. In Rusland worden elk jaar gemiddeld ongeveer 15 mensen met deze ziekte geboren.
- Hemofilie. Een erfelijke pathologie waarbij een tekort aan een bloedstollingsfactor wordt vastgesteld, wat het proces vertraagt. Er zijn 8.000 patiënten geregistreerd in Rusland.
- Chronische slijmerige candidiasis. De veroorzaker is een schimmel van het geslacht Candida. Komt meestal voor bij kinderen onder de 18 jaar.
Bovendien omvat deze lijst mucormycose, zygomycose, thymoom, kwaadaardig wekedelensarcoom, cystische fibrose, hyperprolactinemie, Rett-syndroom, maag-colitis ulcerosa, Majid-syndroom, aniridie. Dit zijn niet de enige weespathologieën - hun lijst is veel langer.
Lijst van populaire drugs
De meest bekende weesgeneesmiddelen voor ziekten zijn:
- "Soliris". Het werkzame bestanddeel is eculizumab. Het medicijn is een immunosuppressivum. Indicaties voor gebruik - atypisch hemolytisch-uremisch syndroom, evenals paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie. Contra-indicaties zijn onder meer het dragen van Neisseria meningitides, actieve infectie, gebrek aan vaccinatie, ernstige lever- en nierpathologie.
- "Enplate". Het belangrijkste werkzame bestanddeel is romiplostim. Het medicijn wordt voorgeschreven voor idiopathische trombocytopenische purpura.
- "Elapraza". Het hoofdbestanddeel is idursulfase. Het geneesmiddel wordt voorgeschreven voor mucopolysaccharidose type 2.
- "Trucklear". Het hoofdbestanddeel van het medicijn is bosentan. Het wordt gebruikt voor pulmonale hypertensie.
- "Enbrel". Het medicijn bevat etanercept. Het is voorgeschreven voor juveniele artritis met een systemisch begin.
- "Eens kijken." Het werkzame bestanddeel is galsulfase. Het hulpmiddel wordt gebruikt voor mucopolysacharidose van het vierde type.
- "Actemra". Bevat tocilizumab. Het is voorgeschreven voor juveniele artritis met een systemisch begin.
- "Revoleyd". Het werkzame bestanddeel is eltrombopag. De tool wordt gebruikt voor idiopathische trombocytopenische purpura.
- "Aldazurim". De belangrijkste stof is laronidase. Het is voorgeschreven voor mucopolysaccharidose type 1.
- "Ilaris". Het werkzame bestanddeel is canakinumab. De remedie wordt gebruikt voor juveniele artritis met een systemisch begin.
- "Privigen". ZijnHet actieve ingrediënt is humaan immunoglobuline. De remedie is voorgeschreven voor idiopathische trombocytopenische purpura.
- "Replagial". De werkzame stof is agalsidase alfa. Het is voorgeschreven voor de ziekte van Fabry.
- "Exjade". Het werkzame bestanddeel is deferasirox. De remedie wordt gebruikt voor niet-gespecificeerde aplastische anemie.
- "Orfadin". De werkzame stof is nitisinon. Het is voorgeschreven voor tyrosinemie.
- "Adempas". Bevat riociguat. Het is voorgeschreven voor pulmonale hypertensie.
- "Opsumiet". Bevat macitentan. Het wordt gebruikt voor pulmonale hypertensie.
- "Revatie". Bevat sildenafil. Voorgeschreven voor pulmonale hypertensie.
- "Myozyme". Het hoofdbestanddeel is alglucosidase alfa. Het medicijn wordt gebruikt voor de ziekte van Pompe.
- "Sluier". Het belangrijkste actieve ingrediënt is miglustaat. Het is voorgeschreven voor sfingolipidoses.
- "Ventavis". Bevat iloprost. Voorgeschreven voor pulmonale hypertensie.
- "Fabrazim". Bevat agalsidase bèta. Het is voorgeschreven voor sfingolipidoses.
- "Volibris". De werkzame stof is ambrisentan. Voorgeschreven voor pulmonale hypertensie.
- "Ilomedin". Het actieve ingrediënt is iloprost. Het medicijn wordt gebruikt voor pulmonale hypertensie.
Deze lijst van weesgeneesmiddelen wordt beschouwd als de meest populaire onder degenen die worden voorgeschreven voor ziekten.
Contra-indicaties
Drugs zijn verboden om te nemen wanneerverhoogde gevoeligheid voor de werkzame stof van het geneesmiddel, evenals bij ernstige vormen van lever- en nierpathologieën. Kinderen worden alleen gegeven na toestemming van de arts.
Conclusie
De lijst met weesgeneesmiddelen is dus een lijst met geneesmiddelen die worden voorgeschreven voor ziekten uit de gelijknamige groep. Dergelijke pathologieën worden als zeldzaam beschouwd.
Voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen worden stimulansen gegeven aan bedrijven. Registratie wordt op dezelfde manier uitgevoerd als voor andere geneesmiddelen, maar met aanvullende bevestiging van de relevante commissie.
Wat patiënten betreft, moet eraan worden herinnerd dat alleen een arts een geneesmiddel mag voorschrijven. Zelfverwerving van medicijnen wordt niet aanbevolen, omdat dit misschien niet het gewenste resultaat oplevert, maar alleen het verloop van de ziekte verergert.
